Bur n. 143 del 24 ottobre 2025

Materia: Sanità e igiene pubblica

Decreto DEL DIRETTORE GENERALE DELL' AREA SANITA' E SOCIALE n. 147 del 10 ottobre 2025

Individuazione dei Centri autorizzati alla prescrizione dei farmaci per il trattamento della fibrosi cistica ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio Registered) e ivacaftor (Kalydeco - Registered).

Il Direttore generale

VISTA la Legge regionale 25 ottobre 2016, n. 19 “Istituzione dell'ente di governance della sanità regionale veneta denominato "Azienda per il governo della sanità della Regione del Veneto - Azienda Zero". Disposizioni per la individuazione dei nuovi ambiti territoriali delle Aziende ULSS” e s.m.i.;

VISTA la Deliberazione della Giunta regionale n. 614 del 14 maggio 2019 “Approvazione delle schede di dotazione delle strutture ospedaliere e delle strutture sanitarie di cure intermedie delle Aziende Ulss, dell’Azienda Ospedale-Università di Padova, dell’Azienda Ospedale Universitaria Integrata di Verona, dell’Istituto Oncologico Veneto – IRCCS, della Società partecipata a capitale interamente pubblico “Ospedale Riabilitativo di Alta specializzazione” e degli erogatori ospedalieri privati accreditati. L.r. 48/2018 “Piano Socio Sanitario Regionale 2019-2023”. Deliberazione n. 22/CR del 13 marzo 2019”;

VISTO il Decreto del Direttore Generale Area Sanità e Sociale n. 9 del 8 febbraio 2023, “Approvazione atto aziendale Azienda Zero”, nella parte in cui, il suddetto atto aziendale, dispone che tra le funzioni che Azienda Zero - UOC Governo Clinico deve assicurare sono indicate “analisi e gestione del Registro AIFA e dei Registri regionali; supporto all’informatizzazione dei percorsi prescrittivi, formazione e informazione degli utilizzatori”;

VISTA la Deliberazione della Giunta regionale n. 1462 del 27 novembre 2023 “Rete regionale delle Commissioni preposte alla valutazione dei farmaci: rinnovo e aggiornamento delle funzioni e della composizione della Commissione Tecnica Regionale Farmaci (CTRF) per il triennio 2023-2026. Aggiornamento delle funzioni delle Commissioni Terapeutiche Aziendali/Sovraziendali” che attribuisce, tra gli altri, i seguenti compiti:

• alla CTRF di “supportare l’Area Sanità e Sociale nell’individuazione dei centri autorizzati alla prescrizione di farmaci soggetti a Registro AIFA o Piano Terapeutico o nota AIFA e/o scheda prescrittiva; farmaci per i quali la normativa preveda una individuazione dei Centri da parte delle Regioni o farmaci per i quali si ritiene necessario governare l’appropriatezza prescrittiva e garantire l’expertise” e di effettuare valutazioni al fine di favorire un uso appropriato, sicuro ed economicamente sostenibile dei farmaci;
• alle CTA/CTS di “diffondere, in collaborazione con le Farmacie ospedaliere e i SFT, le informazioni e gli indirizzi prescrittivi elaborati dalla CTRF e verificarne l’applicazione”;

VISTO il Decreto del Direttore Generale Area Sanità e Sociale n. 58 del 11 aprile 2025 “Approvazione e adozione del documento "Linee di indirizzo regionali per l'attivazione di percorsi di cure domiciliari per il paziente affetto da fibrosi cistica"”;

VISTA la Determina AIFA 30 luglio 2025, n. 1022 “Regime di rimborsabilità e prezzo a seguito di nuove indicazioni terapeutiche di medicinali, Classificazione di specialità medicinali e Rinegoziazione di medicinali ai sensi dell’art. 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537”, in base alla quale il farmaco ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio – Registered), per la nuova indicazione terapeutica limitatamente alle confezioni con codice AIC n. 048984037/E e 048984049/E (formulazione granulato), “in un regime di associazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e meno di 6 anni che hanno almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)”, è classificato:

• ai fini della rimborsabilità, a carico del SSN, in classe A/PHT e prescrizione da parte dei centri utilizzatori specificamente individuati dalle regioni, mediante compilazione della scheda di raccolta dati informatizzata disponibile, a fronte dell’accesso attraverso il sito istituzionale dell’AIFA, all’indirizzo web https:// registri.aifa.gov.it. I medici ed i farmacisti abilitati all’accesso al registro di monitoraggio AIFA dovranno effettuare, rispettivamente, la prescrizione e la dispensazione del medicinale in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva, riportati nella documentazione consultabile sul portale istituzionale dell’AIFA:
  https://www.aifa.gov.it/registri-e-piani-terapeutici1;
• ai fini della fornitura, come “medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri di cura della fibrosi cistica (RRL)”;

PRESO ATTO che la sopra citata Determina n. 1022/2025 attribuisce al farmaco ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio – Registered), per l’indicazione ivi riportata, il requisito dell’innovazione terapeutica condizionata, da cui consegue l’inserimento nel fondo per i farmaci innovativi, ai sensi dell’art. 1, commi 281-292, legge 30 dicembre 2024, n. 207 (legge di bilancio 2025), sino al 28.09.2025;

VISTA la Determina AIFA 30 luglio 2025, n. 1023 “Regime di rimborsabilità e prezzo a seguito di nuove indicazioni terapeutiche di medicinali, Classificazione di specialità medicinali e Rinegoziazione di medicinali ai sensi dell’art. 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537”, in base alla quale il farmaco ivacaftor (Kalydeco - Registered), per la nuova indicazione terapeutica, relativamente alle confezioni aventi AIC n. 043519089/E e n. 043519091/E (formulazione granulato), “in un regime di associazione con Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e meno di 6 anni che hanno almeno una mutazione F508del nel gene regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)”, riferita specificatamente all’età pediatrica (dai 2 ai 6 anni), è classificato:

• ai fini della rimborsabilità, a carico del SSN, in classe A/PHT e prescrizione da parte dei centri utilizzatori specificamente individuati dalle regioni, mediante compilazione della scheda di raccolta dati informatizzata disponibile, a fronte dell’accesso attraverso il sito istituzionale dell’AIFA, all’indirizzo web https:// registri.aifa.gov.it. I medici ed i farmacisti abilitati all’accesso al registro di monitoraggio AIFA dovranno effettuare, rispettivamente, la prescrizione e la dispensazione del medicinale in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva, riportati nella documentazione consultabile sul portale istituzionale dell’AIFA:
  https://www.aifa.gov.it/registri-e-piani-terapeutici1;
• ai fini della fornitura, come “medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri di cura della fibrosi cistica (RRL)”;

PRESO ATTO che la sopra citata Determina n. 1023/2025 attribuisce al farmaco ivacaftor (Kalydeco - Registered), per l’indicazione terapeutica sopra riportata, il requisito dell’innovazione terapeutica condizionata, da cui consegue l’inserimento nel fondo per i farmaci innovativi, ai sensi dell’art. 1, commi 281-292, legge 30 dicembre 2024, n. 207 (legge di bilancio 2025), sino al 28.09.2025;

VISTA la suddetta Determina AIFA 1023/2025, in base alla quale il farmaco ivacaftor (Kalydeco - Registered), per la nuova indicazione terapeutica, relativamente alle confezioni aventi AIC n. 043519103/E e n. 043519115/E (formulazione granulato), “in monoterapia per il trattamento di bambini tra 1 mese e minore di 4 mesi di età con peso corporeo da 3 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una mutazione R117H CFTR o una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R” riferita specificatamente all’età pediatrica (da 1 a meno di 4 mesi di età), e per l’indicazione terapeutica “in monoterapia per il trattamento di bambini di almeno 4 mesi di età e con peso corporeo da 5 kg a meno di 25 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una mutazione R117H CFTR o una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R”, già ammessa alla rimborsabilità in età pediatrica (dai 4 mesi di età) e adulta, è classificato:

• ai fini della rimborsabilità, a carico del SSN, in classe A/PHT;
• ai fini della fornitura, come “medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri di cura della fibrosi cistica (RRL)”;

PRESO ATTO, altresì, dell’attività svolta dalla CTRF, ai sensi della DGR n. 1462/2023, a supporto delle scelte finalizzate all’adozione del presente provvedimento come da verbale della seduta del 10.09.2025, agli atti della Direzione Farmaceutico-Protesica-Dispositivi medici;

PRESO ATTO, infine, che la sopra richiamata DGR n. 1462/2023 stabilisce che i pareri della CTRF siano inoltrati al Direttore Generale dell'Area Sanità e Sociale, ai fini dell’adozione dei relativi provvedimenti, per il controllo circa la coerenza di detti pareri con le attività di programmazione regionale, nonché per le ricadute economiche ed organizzative degli stessi;

RITENUTE le decisioni della CTRF coerenti con la programmazione regionale;

decreta

1. di approvare le premesse, quale parte integrante e sostanziale del presente provvedimento;

2. di individuare, quali Centri autorizzati alla prescrizione dell’associazione dei farmaci ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio – Registered) e ivacaftor (Kalydeco - Registered), per la nuova indicazione terapeutica “per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e meno di 6 anni che hanno almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)” - di cui alle Determine AIFA n. 1022/2025 e n. 1023/2025 - le seguenti Unità Operative:

3. di individuare, quali Centri autorizzati alla prescrizione del farmaco ivacaftor (Kalydeco - Registered), per la nuova indicazione terapeutica “in monoterapia per il trattamento di bambini tra 1 mese e minore di 4 mesi di età con peso corporeo da 3 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una mutazione R117H CFTR o una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R” - di cui alla Determina AIFA n. 1023/2025- le seguenti Unità Operative:

4. di dare atto che la prescrizione, da parte dei Centri di cui al punto 2., deve avvenire attraverso la compilazione del Registro di monitoraggio AIFA, secondo le modalità dalla stessa definite nel proprio sito https://registri.aifa.gov.it;

5. di prendere atto della chiusura del Registro dedicato al monitoraggio dell’uso del medicinale ivacaftor (Kalydeco - Registered) per l’indicazione già ammessa alla rimborsabilità, “in monoterapia per il trattamento di bambini di almeno 4 mesi di età e con peso corporeo da 5 kg a meno di 25 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una mutazione R117H CFTR o una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R”;

6. di incaricare Azienda Zero - UOC Governo Clinico della Regione del Veneto, dell’abilitazione dei Centri prescrittori di cui al punto 2., all’uso dell’apposito applicativo informatico e, contestualmente, di dare comunicazione di avvenuta abilitazione alla Segreteria della Commissione Tecnica Regionale Farmaci;

7. di incaricare la Direzione Farmaceutico-Protesica Dispositivi Medici della comunicazione del presente provvedimento, per il seguito di competenza, ad Azienda Zero, Aziende ULSS, Aziende Ospedaliere, IRCCS e alle Strutture private-accreditate della Regione del Veneto;

8. di dare atto che il presente provvedimento non comporta spesa a carico del bilancio regionale;

9. di pubblicare il presente provvedimento in forma integrale nel Bollettino ufficiale della Regione.

Massimo Annicchiarico

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