Bur n. 40 del 28 marzo 2025

Materia: Sanità e igiene pubblica

Decreto DEL DIRETTORE GENERALE DELL' AREA SANITA' E SOCIALE n. 42 del 17 marzo 2025

Individuazione dei centri autorizzati alla prescrizione dei farmaci cipaglucosidasi alfa (Pombiliti - Registered) e miglustat (Opfolda - Registered). Approvazione delle schede prescrittive per i farmaci indicati per il trattamento della malattia di Pompe.

Il Direttore generale

VISTA la Legge regionale 25 ottobre 2016, n. 19 “Istituzione dell'ente di governance della sanità regionale veneta denominato "Azienda per il governo della sanità della Regione del Veneto - Azienda Zero". Disposizioni per la individuazione dei nuovi ambiti territoriali delle Aziende ULSS” e s.m.i.;

VISTA la Deliberazione della Giunta regionale n. 491 del 17 aprile 2018 “Attuazione DPCM 12 gennaio 2017 "Definizione e aggiornamento dei livelli essenziali di assistenza, di cui all'art. 1, comma 7, del D.L. 30/12/1992, n. 502" in materia di malattie rare ed aggiornamento della rete di assistenza per le malattie rare, anche in funzione dell'avvio dell'attività delle reti europee di riferimento per le malattie rare (ERN)” che, tra l’altro, prevede che “la prescrizione e l'erogazione di farmaci per le persone con malattie rare siano gestite attraverso il sistema informativo malattie rare, fatta salva la necessità di compilazione del Registro AIFA e/o la compilazione dei sistemi di prescrizione regionali qualora previsti. In particolar modo, per quanto concerne i farmaci ad alto costo, il sistema dovrà attivare sistemi specifici di verifica e controllo tramite la predisposizione di moduli di prescrizione ed erogazione su modello dei registri AIFA - predisposti da appositi gruppi di lavoro di specialisti per materia e validati dalla Commissione Terapeutica Regionale sul Farmaco - a garanzia del rispetto delle condizioni di rimborsabilità definite a livello nazionale”;

VISTA la Deliberazione della Giunta regionale n. 614 del 14 maggio 2019 “Approvazione delle schede di dotazione delle strutture ospedaliere e delle strutture sanitarie di cure intermedie delle Aziende Ulss, dell’Azienda Ospedale-Università di Padova, dell’Azienda Ospedale Universitaria Integrata di Verona, dell’Istituto Oncologico Veneto – IRCCS, della Società partecipata a capitale interamente pubblico “Ospedale Riabilitativo di Alta specializzazione” e degli erogatori ospedalieri privati accreditati. L.r. 48/2018 “Piano Socio Sanitario Regionale 2019-2023”. Deliberazione n. 22/CR del 13 marzo 2019”;

VISTA la Deliberazione della Giunta regionale n. 1460 del 27 novembre 2023 “Recepimento dell'Accordo tra il Governo, le Regioni e le Province Autonome di Trento e Bolzano Rep. atti n. 121/CSR del 24 maggio 2023 sul "Piano nazionale per le malattie rare (PNMR)" e sul "Documento di riordino della rete malattie rare". Aggiornamento della rete dei Centri di riferimento per le malattie rare dell'area vasta e definizione della rete dei Centri di eccellenza e definizione dei compiti del Coordinamento regionale malattie rare”;

VISTA la Deliberazione della Giunta regionale n. 1462 del 27 novembre 2023 “Rete regionale delle Commissioni preposte alla valutazione dei farmaci: rinnovo e aggiornamento delle funzioni e della composizione della Commissione Tecnica Regionale Farmaci (CTRF) per il triennio 2023-2026. Aggiornamento delle funzioni delle Commissioni Terapeutiche Aziendali/Sovraziendali” che attribuisce alla CTRF, tra gli altri, il compito di “supportare l’Area Sanità e Sociale nell’individuazione dei centri autorizzati alla prescrizione di farmaci soggetti a Registro AIFA o Piano Terapeutico o nota AIFA e/o scheda prescrittiva; farmaci per i quali la normativa preveda una individuazione dei Centri da parte delle Regioni o farmaci per i quali si ritiene necessario governare l’appropriatezza prescrittiva e garantire l’expertise”;

VISTO il Decreto del Direttore Generale Area Sanità e Sociale n. 9 del 8 febbraio 2023 “Approvazione atto aziendale Azienda Zero”, nella parte in cui, il suddetto atto aziendale, dispone che tra le funzioni che Azienda Zero - UOC Governo Clinico deve assicurare sono indicate “analisi e gestione del Registro AIFA e dei Registri regionali; supporto all’informatizzazione dei percorsi prescrittivi, formazione e informazione degli utilizzatori”;

VISTO il Decreto del Direttore Generale Area Sanità e Sociale n. 31 del 12 marzo 2024, che ha individuato l’elenco dei Centri autorizzati alla prescrizione del farmaco avalglucosidasi alfa (Nexviadyme – Registered), indicato “per la terapia enzimatica sostitutiva (enzyme replacement therapy, ERT) a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di malattia di Pompe (deficit di a- glucosidasi acida)”;

VISTA la Determina AIFA 13 dicembre, n. 776 “Riclassificazione del medicinale per uso umano «Pombiliti», ai sensi dell'articolo 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537”, in base alla quale tale farmaco, nuova entità terapeutica, indicato come “terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine usata in associazione allo stabilizzatore enzimatico miglustat per il trattamento di adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo (deficit di α-glucosidasi acida [GAA])” è classificato:

• ai fini della rimborsabilità, a carico del SSN, in classe H;
• ai fini della fornitura, come “medicinale soggetto a prescrizione medica (RR)”;

VISTA la Determina AIFA 13 dicembre, n. 777 “Riclassificazione del medicinale per uso umano «Opfolda», ai sensi dell'articolo 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537”, in base alla quale tale farmaco, nuova entità terapeutica, indicato come “stabilizzatore enzimatico della cipaglucosidasi alfa per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo (deficit di α-glucosidasi acida [GAA])” è classificato:

• ai fini della rimborsabilità, a carico del SSN, in classe H;
• ai fini della fornitura, come “medicinale soggetto a prescrizione medica (RR)”;

DATO ATTO che alle predette indicazioni dei farmaci cipaglucosidasi alfa (Pombiliti - Registered) e miglustat (Opfolda - Registered) afferisce il Codice di esenzione malattia rara “RCG060 – Difetti congeniti del metabolismo e del trasporto dei carboidrati”, di cui alla sopra richiamata DGR n. 1460/2023;

PRESO ATTO che la CTRF, ai sensi della DGR n. 1462/2023, nella seduta del 25.2.2025, come da verbale agli atti della Direzione Farmaceutico- Protesica-Dispositivi medici, ha espresso parere favorevole circa:

• le schede informative dei farmaci cipaglucosidasi alfa (Pombiliti - Registered) e miglustat (Opfolda - Registered), sulla base dell’istruttoria svolta da Azienda Zero - UOC Governo Clinico comprensiva del parere del Coordinamento Regionale per le Malattie Rare;
• la scheda di prescrizione dei farmaci alglucosi alfa (Myozyme - Registered), avalglucosidasi alfa (Nexviadyme – Registered), cipaglucosidasi alfa (Pombiliti - Registered) e miglustat (Opfolda – Registered) per il trattamento della malattia di Pompe nel paziente adulto, predisposta, ai sensi della sopra citata DGR n. 491/2018, dal Coordinamento Malattie Rare con il supporto di un gruppo di clinici esperti della patologia;
• la scheda di prescrizione dei farmaci alglucosi alfa (Myozyme - Registered), avalglucosidasi alfa (Nexviadyme – Registered) per il trattamento della malattia di Pompe nel paziente pediatrico, anch’essa predisposta, ai sensi della sopra citata DGR n. 491/2018, dal Coordinamento Malattie Rare con il supporto di un gruppo di clinici esperti della patologia;

PRESO ATTO, inoltre, che la sopra richiamata DGR n. 1462/2023 stabilisce che i pareri della CTRF siano inoltrati al Direttore Generale dell'Area Sanità e Sociale, ai fini dell’adozione dei relativi provvedimenti, per il controllo circa la coerenza di detti pareri con le attività di programmazione regionale, nonché per le ricadute economiche ed organizzative degli stessi;

RITENUTE le decisioni della CTRF coerenti con la programmazione regionale;

decreta

1. di approvare le premesse, quale parte integrante e sostanziale del presente provvedimento;

2. di individuare, quali Centri autorizzati alla prescrizione dei farmaci cipaglucosidasi alfa (Pombiliti - Registered) e miglustat (Opfolda - Registered), nuove entità terapeutiche, indicati in associazione come “terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per il trattamento di adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo (deficit di α-glucosidasi acida [GAA])” -di cui rispettivamente alle Determine AIFA n. 776/2024 e n. 777/2024- le seguenti Unità Operative, già Centri di riferimento per le malattie rare, ai sensi della DGR n. 1460/2023:

3. di dare atto che la prescrizione dei farmaci cipaglucosidasi alfa (Pombiliti - Registered) e miglustat (Opfolda – Registered), da parte dei Centri di cui al punto 2., per le relative indicazioni associate ai codici di esenzione malattia rara di cui alla DGR n. 1460/2023, è soggetta anche alla compilazione del Registro per le Malattie Rare;

4. di approvare la scheda di prescrizione dei farmaci alglucosi alfa (Myozyme - Registered), avalglucosidasi alfa (Nexviadyme – Registered), cipaglucosidasi alfa (Pombiliti - Registered) e miglustat (Opfolda – Registered) per il trattamento della malattia di Pompe nel paziente adulto, di cui all’Allegato A, parte integrante e sostanziale del presente atto;

5. di approvare, altresì, la scheda di prescrizione dei farmaci alglucosi alfa (Myozyme - Registered), avalglucosidasi alfa (Nexviadyme – Registered) per il trattamento della malattia di Pompe nel paziente pediatrico, di cui all’Allegato B, parte integrante e sostanziale del presente atto;

6. di incaricare il Coordinamento Malattie Rare della Regione del Veneto dell’informatizzazione delle schede di prescrizione di cui ai punti 4. e 5., nonché della successiva abilitazione dei Centri regionali autorizzati alla prescrizione dei farmaci indicati per il trattamento della malattia di Pompe, all’uso dell’apposito applicativo informatico e, contestualmente, dare comunicazione di avvenuta abilitazione alla Segreteria della Commissione Tecnica Regionale Farmaci;

7. di stabilire che la prescrizione, e la relativa erogazione, dei farmaci alglucosi alfa (Myozyme - Registered), avalglucosidasi alfa (Nexviadyme – Registered), cipaglucosidasi alfa (Pombiliti - Registered) e miglustat (Opfolda – Registered), indicati per il trattamento della malattia di Pompe, sono vincolate alla compilazione delle schede di cui ai punti 4. e 5., informatizzate sul Registro per le Malattie Rare;

8. di incaricare la Direzione Farmaceutico-Protesica-Dispositivi Medici della comunicazione del presente provvedimento, per il seguito di competenza, ad Azienda Zero, Aziende ULSS, Aziende Ospedaliere, IRCCS, Strutture private-accreditate della Regione del Veneto e Coordinamento Malattie Rare della Regione del Veneto, nonché della pubblicazione delle schede informative dei farmaci cipaglucosidasi alfa (Pombiliti - Registered) e miglustat (Opfolda - Registered), nel sito ufficiale della Regione del Veneto e della trasmissione, della medesima scheda, alle Commissioni Terapeutiche Aziendali e Sovraziendali (CTA/CTS);

9. di stabilire che Azienda Zero - UOC CRAV dovrà:

• attivare idonea procedura, affinché la fornitura dei farmaci cipaglucosidasi alfa (Pombiliti - Registered) e miglustat (Opfolda - Registered) venga aggiudicata entro 60 giorni dalla pubblicazione del presente provvedimento nel Bollettino ufficiale della Regione; a tal fine i Centri prescrittori di cui al punto 2., entro 15 giorni dalla medesima pubblicazione, dovranno trasmettere i propri fabbisogni alla UOC CRAV;
• trasmettere alla Direzione Farmaceutico-Protesica-Dispositivi medici, nonché alle Aziende ULSS, Aziende Ospedaliere e IRCCS, il provvedimento di avvenuta aggiudicazione della procedura di cui sopra, entro 15 giorni dall’aggiudicazione stessa;
• comunicare -qualora l’aggiudicazione non sia avvenuta entro 60 giorni dalla pubblicazione del presente provvedimento nel Bollettino ufficiale della Regione- la motivazione del mancato adempimento alla Direzione Farmaceutico-Protesica-Dispositivi medici, entro i 10 giorni successivi alla data di scadenza dei termini di cui sopra;

10. di autorizzare Aziende ULSS, Aziende Ospedaliere e IRCSS della Regione del Veneto ad acquistare i farmaci cipaglucosidasi alfa (Pombiliti - Registered) e miglustat (Opfolda - Registered) -nelle more dell’espletamento della gara regionale- qualora se ne manifesti l’esigenza clinica e/o il farmaco risulti economicamente conveniente;

11. di dare atto che il presente provvedimento non comporta spesa a carico del bilancio regionale;

12. di pubblicare il presente provvedimento in forma integrale nel Bollettino ufficiale della Regione.

Massimo Annicchiarico

(seguono allegati)

Torna indietro