Bur n. 37 del 27 marzo 2026

Materia: Sanità e igiene pubblica

Decreto DEL DIRETTORE GENERALE DELL' AREA SANITA' E SOCIALE n. 11959 del 17 marzo 2026

Individuazione dei Centri autorizzati alla prescrizione dei farmaci efanesoctocog alfa (Altuvoct – Registered) e marstacimab (Hympavzi – Registered), entrambi indicati per il trattamento dell'emofilia.

Il Direttore generale

VISTA la Legge regionale 25 ottobre 2016, n. 19 "Istituzione dell'ente di governance della sanità regionale veneta denominato "Azienda per il governo della sanità della Regione del Veneto - Azienda Zero". Disposizioni per la individuazione dei nuovi ambiti territoriali delle Aziende ULSS" e s.m.i.;

VISTA la Deliberazione della Giunta regionale n. 614 del 14 maggio 2019 "Approvazione delle schede di dotazione delle strutture ospedaliere e delle strutture sanitarie di cure intermedie delle Aziende Ulss, dell'Azienda Ospedale-Università di Padova, dell'Azienda Ospedale Universitaria Integrata di Verona, dell'Istituto Oncologico Veneto - IRCCS, della Società partecipata a capitale interamente pubblico "Ospedale Riabilitativo di Alta specializzazione" e degli erogatori ospedalieri privati accreditati. L.r. 48/2018 "Piano Socio Sanitario Regionale 2019-2023". Deliberazione n. 22/CR del 13 marzo 2019";

VISTA la Deliberazione della Giunta regionale n. 1460 del 27 novembre 2023 "Recepimento dell'Accordo tra il Governo, le Regioni e le Province Autonome di Trento e Bolzano Rep. atti n. 121/CSR del 24 maggio 2023 sul "Piano nazionale per le malattie rare (PNMR)" e sul "Documento di riordino della rete malattie rare". Aggiornamento della rete dei Centri di riferimento per le malattie rare dell'area vasta e definizione della rete dei Centri di eccellenza e definizione dei compiti del Coordinamento regionale malattie rare";

VISTA la Deliberazione della Giunta regionale n. 1462 del 27 novembre 2023 "Rete regionale delle Commissioni preposte alla valutazione dei farmaci: rinnovo e aggiornamento delle funzioni e della composizione della Commissione Tecnica Regionale Farmaci (CTRF) per il triennio 2023-2026. Aggiornamento delle funzioni delle Commissioni Terapeutiche Aziendali/Sovraziendali" che attribuisce, tra gli altri, i seguenti compiti:

- alla CTRF di "supportare l'Area Sanità e Sociale nell'individuazione dei centri autorizzati alla prescrizione di farmaci soggetti a Registro AIFA o Piano Terapeutico o nota AIFA e/o scheda prescrittiva; farmaci per i quali la normativa preveda una individuazione dei Centri da parte delle Regioni o farmaci per i quali si ritiene necessario governare l'appropriatezza prescrittiva e garantire l'expertise" e di effettuare valutazioni al fine di favorire un uso appropriato, sicuro ed economicamente sostenibile dei farmaci;

- alle CTA/CTS di "diffondere, in collaborazione con le Farmacie ospedaliere e i SFT, le informazioni e gli indirizzi prescrittivi elaborati dalla CTRF e verificarne l'applicazione";

VISTA la Determina AIFA 23 dicembre 2025, n. 1808 "Classificazione di specialità medicinali ai sensi dell'art. 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537", in base alla quale il farmaco efanesoctocog alfa (Altuvoct - Registered), nuova entità terapeutica, indicato "per il trattamento e profilassi di episodi emorragici in pazienti con emofilia A (deficit congenito di fattore VIII). Può essere usato in tutte le fasce d'età.", è classificato:

- ai fini della rimborsabilità, a carico del SSN, in classe A/PHT;

- ai fini della fornitura, come "medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - ematologo ed internista (RRL)";

VISTA la Determina AIFA 16 gennaio 2026, n. 19 "Classificazione di specialità medicinali ai sensi dell'art. 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537", in base alla quale il farmaco marstacimab (Hympavzi - Registered), nuova entità terapeutica, indicato "nella profilassi di routine degli episodi di sanguinamento in pazienti di età pari o superiore a 12 anni e di peso pari o superiore a 35 kg, con: emofilia A severa (deficit congenito di fattore VIII, FVIII < 1%) senza inibitori del fattore VIII oppure emofilia B severa (deficit congenito di fattore IX, FIX < 1%) senza inibitori del fattore IX", è classificato:

- ai fini della rimborsabilità, a carico del SSN, in classe A/PHT;

- ai fini della fornitura, come "medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - ematologo, internista (RRL)";

PRESO ATTO che, alle sopra citate indicazioni dei farmaci efanesoctocog alfa (Altuvoct - Registered) e marstacimab (Hympavzi - Registered), afferisce il Codice di esenzione malattia rara "RDG020 - Difetti ereditari della coagulazione", di cui alla DGR n. 1460/2023;

PRESO ATTO, altresì, che la CTRF nella seduta del 20.02.2026, come da verbale agli atti della Direzione Farmaceutico-Protesica-Dispositivi medici, ha:

- individuato le Unità Operative da proporre quali Centri autorizzati alla prescrizione dei farmaci efanesoctocog alfa (Altuvoct - Registered) e marstacimab (Hympavzi - Registered);

- ritenuto opportuno sospendere la valutazione delle schede informative dei medesimi farmaci, in attesa di approfondimenti istruttori;

PRESO ATTO, inoltre, che la sopra richiamata DGR n. 1462/2023 stabilisce che i pareri della CTRF siano inoltrati al Direttore Generale dell'Area Sanità e Sociale, ai fini dell'adozione dei relativi provvedimenti, per il controllo circa la coerenza di detti pareri con le attività di programmazione regionale, nonché per le ricadute economiche ed organizzative degli stessi;

RITENUTE le decisioni della CTRF coerenti con la programmazione regionale;

decreta

1. di approvare le premesse, quale parte integrante e sostanziale del presente provvedimento;

2. di individuare, quali Centri autorizzati alla prescrizione del farmaco efanesoctocog alfa (Altuvoct - Registered), nuova entità terapeutica, indicato "per il trattamento e profilassi di episodi emorragici in pazienti con emofilia A (deficit congenito di fattore VIII). Può essere usato in tutte le fasce d'età" - di cui alla Determina AIFA n. 1808/2025 - i Centri di riferimento per le malattie rare cui afferisce il codice di esenzione RDG020 - Difetti ereditari della coagulazione, ai sensi della DGR n. 1460/2023;

3. di individuare, quali Centri autorizzati alla prescrizione del farmaco marstacimab (Hympavzi - Registered), nuova entità terapeutica, indicato "nella profilassi di routine degli episodi di sanguinamento in pazienti di età pari o superiore a 12 anni e di peso pari o superiore a 35 kg, con: emofilia A severa (deficit congenito di fattore VIII, FVIII < 1%) senza inibitori del fattore VIII oppure emofilia B severa (deficit congenito di fattore IX, FIX < 1%) senza inibitori del fattore IX" - di cui alla Determina AIFA n. 19/2026 - i Centri di riferimento per le malattie rare cui afferisce il codice di esenzione RDG020 - Difetti ereditari della coagulazione, ai sensi della DGR n.1460/2023;

4. di dare atto che la prescrizione dei farmaci efanesoctocog alfa (Altuvoct - Registered) e marstacimab (Hympavzi - Registered) da parte dei Centri di cui ai punti 2. e 3., per le indicazioni oggetto del presente atto, alle quali afferisce il codice di esenzione malattia rara "RDG020 - Difetti ereditari della coagulazione", deve avvenire mediante la compilazione del Piano Terapeutico attraverso il Registro per le Malattie Rare;

5. di incaricare il Coordinamento Malattie Rare della Regione del Veneto dell'abilitazione dei suddetti Centri prescrittori all'uso dell'apposito applicativo informatico e, contestualmente, di dare comunicazione di avvenuta abilitazione alla Segreteria della Commissione Tecnica Regionale Farmaci;

6. di incaricare la Direzione Farmaceutico-Protesica Dispositivi Medici:

- della comunicazione del presente provvedimento per il seguito di competenza ad Azienda Zero, Aziende ULSS, Aziende Ospedaliere, IRCCS e alle Strutture private-accreditate della Regione del Veneto;

- della pubblicazione nel sito ufficiale della Regione del Veneto e della trasmissione alle Commissioni Terapeutiche Aziendali e Sovraziendali (CTA/CTS) delle schede informative dei farmaci efanesoctocog alfa (Altuvoct - Registered) e marstacimab (Hympavzi - Registered), per le rispettive indicazioni oggetto del presente provvedimento, non appena approvate da parte della CTRF a seguito della conclusione dell'iter istruttorio;

7. di ribadire che le CTA/CTS, ai sensi della DGR n. 1462/2023, dovranno diffondere - in collaborazione con le Farmacie Ospedaliere e i Servizi Farmaceutici Territoriali - e verificare l'applicazione delle informazioni e degli indirizzi prescrittivi elaborati dalla CTRF, riportati nelle schede informative dei farmaci di cui al punto 6., non appena loro trasmesse;

8. di dare atto che il presente provvedimento non comporta spesa a carico del bilancio regionale;

9. di pubblicare il presente provvedimento in forma integrale nel Bollettino ufficiale della Regione.

Massimo Annicchiarico

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