Bur n. 1 del 02 gennaio 2026

Materia: Sanità e igiene pubblica

Decreto DEL DIRETTORE GENERALE DELL' AREA SANITA' E SOCIALE n. 179 del 17 dicembre 2025

Individuazione dei centri autorizzati alla prescrizione della nuova indicazione terapeutica pediatrica del farmaco vosoritide (Voxzogo - Registered) e recepimento delle determinazioni della Commissione Tecnica Regionale Farmaci (CTRF) in merito a tale farmaco.

Il Direttore generale

VISTA la Deliberazione della Giunta regionale n. 476 del 19 aprile 2011 “Direttive per garantire da parte delle Aziende ULSS ed Ospedaliere della Regione il monitoraggio dei registri AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) nonché' il recupero dei rimborsi per i farmaci soggetti a risk sharing, cost sharing, payment by results” nella parte in cui vengono stabilite le competenze e le responsabilità rispettivamente dei medici e dei farmacisti ospedalieri in ordine alla corretta compilazione dei registri di monitoraggio AIFA;

VISTA la Legge regionale 25 ottobre 2016, n. 19 “Istituzione dell'ente di governance della sanità regionale veneta denominato "Azienda per il governo della sanità della Regione del Veneto - Azienda Zero". Disposizioni per la individuazione dei nuovi ambiti territoriali delle Aziende ULSS” e s.m.i.;

VISTA la Deliberazione della Giunta regionale n. 614 del 14 maggio 2019 “Approvazione delle schede di dotazione delle strutture ospedaliere e delle strutture sanitarie di cure intermedie delle Aziende Ulss, dell’Azienda Ospedale-Università di Padova, dell’Azienda Ospedale Universitaria Integrata di Verona, dell’Istituto Oncologico Veneto – IRCCS, della Società partecipata a capitale interamente pubblico “Ospedale Riabilitativo di Alta specializzazione” e degli erogatori ospedalieri privati accreditati. L.r. 48/2018 “Piano Socio Sanitario Regionale 2019-2023”. Deliberazione n. 22/CR del 13 marzo 2019”;

VISTO il Decreto del Direttore Generale Area Sanità e Sociale n. 9 del 8 febbraio 2023, “Approvazione atto aziendale Azienda Zero”, nella parte in cui, il suddetto atto aziendale, dispone che tra le funzioni che Azienda Zero - UOC Governo Clinico deve assicurare sono indicate “analisi e gestione del Registro AIFA e dei Registri regionali; supporto all’informatizzazione dei percorsi prescrittivi, formazione e informazione degli utilizzatori”;

VISTA la Deliberazione della Giunta regionale n. 1460 del 27 novembre 2023 “Recepimento dell'Accordo tra il Governo, le Regioni e le Province Autonome di Trento e Bolzano Rep. atti n. 121/CSR del 24 maggio 2023 sul "Piano nazionale per le malattie rare (PNMR)" e sul "Documento di riordino della rete malattie rare". Aggiornamento della rete dei Centri di riferimento per le malattie rare dell'area vasta e definizione della rete dei Centri di eccellenza e definizione dei compiti del Coordinamento regionale malattie rare”;

VISTA la Deliberazione della Giunta regionale n. 1462 del 27 novembre 2023 “Rete regionale delle Commissioni preposte alla valutazione dei farmaci: rinnovo e aggiornamento delle funzioni e della composizione della Commissione Tecnica Regionale Farmaci (CTRF) per il triennio 2023-2026. Aggiornamento delle funzioni delle Commissioni Terapeutiche Aziendali/Sovraziendali” che attribuisce, tra gli altri, i seguenti compiti:

• alla CTRF di “supportare l’Area Sanità e Sociale nell’individuazione dei centri autorizzati alla prescrizione di farmaci soggetti a Registro AIFA o Piano Terapeutico o nota AIFA e/o scheda prescrittiva; farmaci per i quali la normativa preveda una individuazione dei Centri da parte delle Regioni o farmaci per i quali si ritiene necessario governare l’appropriatezza prescrittiva e garantire l’expertise” e di effettuare valutazioni al fine di favorire un uso appropriato, sicuro ed economicamente sostenibile dei farmaci;
• alle CTA/CTS di “diffondere, in collaborazione con le Farmacie ospedaliere e i SFT, le informazioni e gli indirizzi prescrittivi elaborati dalla CTRF e verificarne l’applicazione”;

VISTO il Decreto del Direttore Generale Area Sanità e Sociale n. 153 del 10 novembre 2022 “Individuazione dei Centri Regionali autorizzati alla prescrizione dei farmaci setmelanotide (Imcivree - Registered), indicato per il trattamento dell'obesità e il controllo della fame associati a deficit di pro-opiomelanocortina (POMC), compreso PCSK1, con perdita di funzione bi-allelica geneticamente confermata, o a deficit bi-allelico del recettore della leptina (LEPR) negli adulti e nei bambini di età pari o superiore ai sei anni e vosoritide (Voxzogo - Registered), indicato per il trattamento dell'acondroplasia in pazienti di età pari e superiore ai due anni, le cui epifisi non siano chiuse. La diagnosi di acondroplasia deve essere confermata mediante opportuna analisi genetica” che ha individuato i Centri regionali autorizzati alla prescrizione del farmaco vosoritide (Voxzogo - Registered) per il trattamento dell'acondroplasia in pazienti di età pari e superiore ai due anni;

VISTA la Determina AIFA 21 ottobre 2025, n. 1405 “Regime di rimborsabilità e prezzo a seguito di nuove indicazioni terapeutiche di medicinali”, in base alla quale il farmaco vosoritide (Voxzogo - Registered), per la nuova indicazione terapeutica “trattamento dell’acondroplasia in pazienti di età compresa tra i 4 mesi e i 2 anni. La diagnosi di acondroplasia deve essere confermata mediante opportuna analisi genetica”, riferita specificatamente all’età pediatrica (dai 4 mesi ai 2 anni di età), e per l’indicazione terapeutica “trattamento dell'acondroplasia in pazienti di età pari e superiore ai due anni, le cui epifisi non siano chiuse. La diagnosi di acondroplasia deve essere confermata mediante opportuna analisi genetica”, già ammessa alla rimborsabilità in età pediatrica e adolescenziale (dai 2 ai 14 anni), è classificato:

• ai fini della rimborsabilità, a carico del SSN per l’indicazione, in classe H con prescrizione da parte dei centri utilizzatori specificamente individuati dalle regioni, mediante compilazione della scheda di raccolta dati informatizzata disponibile, a fronte dell’accesso attraverso il sito istituzionale dell’AIFA, all’indirizzo web https:// registri.aifa.gov.it. I medici ed i farmacisti abilitati all’accesso al registro di monitoraggio AIFA dovranno effettuare, rispettivamente, la prescrizione e la dispensazione del medicinale in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva, riportati nella documentazione consultabile sul portale istituzionale dell’AIFA:
  https://www.aifa.gov.it/registri-e-piani-terapeutici1;
• ai fini della fornitura, come “medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri di riferimento autorizzati alla diagnosi e al trattamento dell'acondroplasia individuati dalle regioni e province autonome (RRL)”;

PRESO ATTO che, alla sopra citata indicazione del farmaco vosoritide (Voxzogo - Registered), afferisce il Codice di esenzione malattia rara “RNG050 – condrodistrofie congenite”, di cui alla DGR n. 1460/2023;

PRESO ATTO, inoltre, dell’attività svolta dalla CTRF, ai sensi della DGR n. 1462/2023, a supporto delle scelte finalizzate all’adozione del presente provvedimento, ivi incluse le determinazioni in merito alla scheda informativa del farmaco vosoritide (Voxzogo - Registered), sulla base dell’istruttoria effettuata dalla Segreteria della CTRF, comprensiva del parere del Coordinamento Regionale per le Malattie Rare, come da verbale della seduta del 19.11.2025, agli atti della Direzione Farmaceutico-Protesica-Dispositivi medici;

PRESO ATTO, infine, che la sopra richiamata DGR n. 1462/2023 stabilisce che i pareri della CTRF siano inoltrati al Direttore Generale dell'Area Sanità e Sociale, ai fini dell’adozione dei relativi provvedimenti, per il controllo circa la coerenza di detti pareri con le attività di programmazione regionale, nonché per le ricadute economiche ed organizzative degli stessi;

RITENUTE le decisioni della CTRF coerenti con la programmazione regionale;

decreta

1. di approvare le premesse, quale parte integrante e sostanziale del presente provvedimento;

2. di recepire la scheda informativa del farmaco vosoritide (Voxzogo - Registered) e le conseguenti determinazioni della CTRF;

3. di individuare, quali Centri autorizzati alla prescrizione del farmaco vosoritide (Voxzogo - Registered), per la nuova indicazione terapeutica “trattamento dell’acondroplasia in pazienti di età compresa tra i 4 mesi e i 2 anni. La diagnosi di acondroplasia deve essere confermata mediante opportuna analisi genetica” - di cui alla Determina AIFA n. 1405/2025 - le seguenti Unità Operative, già Centri di riferimento per le malattie rare, ai sensi della DGR n. 1460/2023:

4. di confermare quali Centri autorizzati alla prescrizione del farmaco vosoritide (Voxzogo - Registered), per l’indicazione terapeutica già ammessa alla rimborsabilità “trattamento dell'acondroplasia in pazienti di età pari e superiore ai due anni, le cui epifisi non siano chiuse. La diagnosi di acondroplasia deve essere confermata mediante opportuna analisi genetica)”, le Unità Operative di cui al Decreto del Direttore Generale Area Sanità e Sociale n. 153/2022, in premessa richiamato;

5. di dare atto che la prescrizione del farmaco vosoritide (Voxzogo - Registered) da parte dei Centri di cui al punto 3. e 4., deve avvenire attraverso la compilazione del Registro di monitoraggio AIFA web based, secondo le modalità dalla stessa definite nel proprio sito https://registri.aifa.gov.it, nonché nel rispetto di quanto disposto dalla DGR n. 476/2011. La prescrizione dovrà, altresì, avvenire anche attraverso la compilazione del Registro regionale per le Malattie Rare, per l’indicazione oggetto del presente atto, alla quale afferisce il codice di esenzione malattia rara “RNG050 – condrodistrofie congenite”;

6. di incaricare il Coordinamento Malattie Rare della Regione del Veneto e Azienda Zero - UOC Governo Clinico della Regione del Veneto, dell’abilitazione dei suddetti Centri prescrittori all’uso dei rispettivi applicativi informatici e, contestualmente, di dare comunicazione di avvenuta abilitazione alla Segreteria della Commissione Tecnica Regionale Farmaci;

7. di incaricare la Direzione Farmaceutico-Protesica Dispositivi Medici:

• della comunicazione del presente provvedimento per il seguito di competenza ad Azienda Zero, Aziende ULSS, Aziende Ospedaliere, IRCCS e alle Strutture private-accreditate della Regione del Veneto;
• della pubblicazione della scheda informativa di cui al punto 2., nel sito ufficiale della Regione del Veneto e della trasmissione, della medesima scheda, alle Commissioni Terapeutiche Aziendali e Sovraziendali (CTA/CTS);

8. di ribadire che le CTA/CTS, ai sensi della DGR n. 1462/2023, dovranno diffondere - in collaborazione con le Farmacie Ospedaliere e i Servizi Farmaceutici Territoriali - e verificare l’applicazione delle informazioni e degli indirizzi prescrittivi elaborati dalla CTRF, riportati nella scheda informativa del farmaco di cui al punto 2., non appena loro trasmessa;

9. di dare atto che il presente provvedimento non comporta spesa a carico del bilancio regionale;

10. di pubblicare il presente provvedimento in forma integrale nel Bollettino ufficiale della Regione.

Massimo Annicchiarico

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